Als治療の常識が変わる！Ips細胞創薬が手繰り寄せる希望

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井上教授らのアプローチで特筆すべきは、新規化合物の開発だけでなく、すでに他疾患で安全性が確認されている既存薬の中から有効な化合物を見つけ出すドラッグ・リポジショニング（既存薬再開発）の成功だ。その代表例が、パーキンソン病治療薬として知られていたロピニロール塩酸塩（iPS創薬スクリーニング候補薬）である。

数千に及ぶ既存薬ライブラリーの中から、ロピニロール塩酸塩（iPS創薬スクリーニング候補薬）がALS患者由来の運動神経細胞死を防ぎ、異常タンパク質の蓄積を抑える作用を持つことがスクリーニングで突き止められた。すでに臨床での使用実績があるため、安全性に関するハードルを迅速にクリアし、早期の臨床応用への道筋を開いた画期的な事例となった。