Als治療の常識が変わる！Ips細胞創薬が手繰り寄せる希望

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この画期的なアプローチの源流をたどれば、ノーベル生理学・医学賞を受賞した山中伸弥教授による人工多能性幹細胞の発明に行き着く。山中教授が打ち立てた技術基盤は、再生医療としての細胞移植だけでなく、疾患の原因を分子レベルで解き明かす「病態モデル化」という新たなブレイクスルーを医学界にもたらした。

従来の創薬プロセスでは、化合物の有効性や毒性を確認するために莫大な時間とコストが費やされていた。山中伸弥教授の発見から始まったiPS細胞技術は、患者個々の遺伝的背景を反映した細胞株を無制限に供給することを可能にした。結果として、実験室での一次スクリーニングの精度が劇的に向上し、人間での治験成功率を跳ね上げる構造的シフトが起きている。